영국발 희귀 간 질환 치료제 소식: 가려움증 해결사 ‘리네릭시바트’의 글로벌 상업화 가속화

영국 런던에 본사를 둔 글로벌 바이오 제약사 GSK가 희귀 간 질환 치료제 후보물질인 리네릭시바트의 전 세계 개발 및 상업화 권리를 이탈리아의 알파시그마에 이전하기로 합의했습니다. 국내에서도 희귀 질환에 대한 신약 접근성 강화가 중요한 과제인 만큼, 글로벌 제약사 간의 이러한 전략적 협력이 시장에 미칠 시사점을 주목할 필요가 있습니다.

리네릭시바트 권리 이전 합의 및 재정적 조건

GSK와 알파시그마는 원발성 담즙성 담관염(PBC)으로 인한 담즙 정체성 소양증 치료제로 개발 중인 ‘리네릭시바트(linerixibat)’에 대한 독점적 라이선스 계약을 체결했습니다. 리네릭시바트는 소장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로, 이번 계약을 통해 알파시그마는 이 약물의 제조 및 전 세계 상업화에 대한 독점적 권리를 획득하게 되었습니다.

계약 조건에 따라 GSK는 3억 달러의 선급금을 우선 지급받습니다. 또한 2026년 3월 24일로 예정된 PDUFA 목표일 이전에 미국 FDA 승인이 이루어질 경우 1억 달러를 추가로 받게 됩니다. 이 외에도 유럽 및 영국 승인 시 2,000만 달러, 판매 실적에 따른 마일스톤으로 최대 2억 7,000만 달러를 받을 수 있으며, 전 세계 순매출에 대한 두 자릿수 로열티를 별도로 받게 됩니다.

임상 3상 결과 및 글로벌 규제 현황

리네릭시바트는 GLISTEN 임상 3상 시험을 통해 그 유효성을 입증했습니다. 해당 임상에서 리네릭시바트는 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족했으며, 위약군과 비교하여 담즙 정체성 소양증 및 가려움증으로 인한 수면 방해 증상을 신속하고 유의미하게 개선하는 효과를 보였습니다. 안전성 프로필 또한 이전 연구 및 IBAT 억제 기전과 일치하는 것으로 나타났습니다.

현재 리네릭시바트는 미국, 유럽, 일본에서 희귀의약품 지정을 받았으며, 중국에서는 우선심사 대상으로 선정되었습니다. 미국, 유럽, 영국, 중국, 캐나다에서는 현재 긍정적인 임상 데이터를 바탕으로 규제 당국의 마케팅 허가 심사가 진행 중이며, 아직 전 세계 어디에서도 공식 승인을 받지는 않은 상태입니다.

원발성 담즙성 담관염과 담즙 정체성 소양증의 이해

원발성 담즙성 담관염(PBC)은 간에서 담즙의 흐름이 원활하지 못하게 되는 담즙 정체성 간 질환입니다. 이 과정에서 순환계 내에 과도하게 축적된 담즙산은 긁어도 해소되지 않는 극심한 내부 가려움증인 담즙 정체성 소양증을 유발하는 주요 원인으로 지목됩니다. 이 증상은 질환의 어느 단계에서나 발생할 수 있는 것이 특징입니다.

담즙 정체성 소양증은 환자에게 수면 장애, 피로감, 삶의 질 저하를 초래하는 쇠약성 상태로 이어질 수 있으며, 심한 경우 간부전이 없더라도 간 이식이 고려될 만큼 심각한 문제입니다. 미국 내 데이터에 따르면 이러한 가려움증은 진료 기록에 누락되는 경우가 많고, 임상적으로 유의미한 가려움증을 겪는 환자의 최대 1/3이 적절한 치료를 받지 못하고 있습니다.

양사의 전략적 목표와 향후 전망

GSK는 이번 권리 이전을 통해 연간 200만 명의 사망자를 발생시키는 만성 B형 간염, 대사 이상 관련 지방간염(MASH), 알코올 관련 간 질환(ALD) 등 차세대 간 질환 혁신 치료제 개발에 역량을 집중할 계획입니다. GSK의 최고 과학 책임자인 토니 우드는 이번 협력이 환자들에게 최선의 결과를 가져다줄 파트너십이라고 강조했습니다.

알파시그마는 전 세계 100개 이상의 시장에 진출해 있는 글로벌 제약사로, 특히 희귀 질환과 간 질환 분야에서 강력한 전문성을 보유하고 있습니다. 알파시그마의 CEO 프란체스코 발레스트리에리는 자사의 글로벌 네트워크와 간장학 전문 지식을 활용해 리네릭시바트의 전 세계 상업화를 성공적으로 이끌어 환자들의 삶의 질을 개선하겠다는 의지를 밝혔습니다.

이번 GSK와 알파시그마의 협력은 희귀 간 질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하는 중요한 이정표가 될 것입니다. 리네릭시바트가 향후 각국 규제 당국의 승인을 거쳐 전 세계 의료 현장에서 어떠한 변화를 이끌어낼지 기대됩니다.